בשורה משמעותית במאבק באחד מסוגי הסרטן הקטלניים והקשים ביותר לטיפול: תרופה חדשה הניתנת בכדור הצליחה כמעט להכפיל את חציון ההישרדות של חולים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם, בהשוואה לכימותרפיה המקובלת.
התרופה, Daraxonrasib (RMC-6236), נבחנה במחקר שלב 3 בשם RASolute 302. תוצאות המחקר הראו כי חציון ההישרדות הכוללת בקרב המטופלים שקיבלו את התרופה עמד על 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקרב אלה שקיבלו כימותרפיה. כלומר, כמעט פי שניים. מדובר בנתון משמעותי במיוחד במחלה שבה ההתקדמות הטיפולית הייתה מוגבלת במשך שנים ושיעורי התמותה נותרים גבוהים.
מטרה שנחשבה במשך שנים לקשה במיוחד לטיפול
אחד הדברים שהופכים את התרופה למסקרנת הוא מנגנון הפעולה שלה. Daraxonrasib היא תרופה פומית המכוונת למשפחת חלבוני RAS, שמעורבים בתהליכים המאפשרים לתאים סרטניים לגדול ולהתרבות. מוטציות המפעילות את מסלול RAS נמצאות ביותר מ-90% מגידולי סרטן הלבלב מסוג אדנוקרצינומה דוקטלית – הסוג הנפוץ ביותר של המחלה. במשך שנים נחשב RAS לאחד היעדים הקשים ביותר לפיתוח תרופות נגדו. Daraxonrasib נועדה לעכב כמה צורות פעילות של RAS ולא להתמקד רק במוטציה ספציפית אחת- גישה שעשויה להרחיב את מספר החולים שיוכלו בעתיד להתאים לטיפול.
לא רק הישרדות: יותר חולים הגיבו לטיפול
גם שיעור התגובה לטיפול הציג פער משמעותי. לפי תוצאות המחקר, 33.2% מהמטופלים שקיבלו Daraxonrasib הגיבו לטיפול, לעומת 11.8% בלבד בקרב המטופלים שקיבלו כימותרפיה. בנוסף, התרופה האריכה באופן משמעותי גם את משך הזמן שבו החולים חיו ללא התקדמות של המחלה. המחקר כלל חולים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו קו טיפול קודם המבוסס על 5-FU או gemcitabine. לכן, בשלב זה הממצאים אינם מלמדים שהתרופה מתאימה לכל חולה שאובחן בסרטן הלבלב, אלא לאוכלוסיית מטופלים מוגדרת.
כדור במקום כימותרפיה
הבדל נוסף הוא אופן מתן הטיפול. בניגוד לכימותרפיה הניתנת בעירוי, Daraxonrasib ניתנת דרך הפה פעם ביום. גם פרופיל תופעות הלוואי נמצא ניתן לניהול במחקר. בין תופעות הלוואי שנצפו בטיפול היו בעיקר פריחה, שלשולים ובחילות. החוקרים ציינו כי לא זוהו במחקר אותות בטיחות חדשים, אך כמו בכל טיפול חדש, יהיה צורך להמשיך לעקוב אחר הבטיחות גם במחקרים ובהמשך, אם וכאשר התרופה תאושר לשימוש רחב.
עכשיו הכדור עובר ל-FDA
בעקבות תוצאות המחקר הגישה חברת Revolution Medicines, המפתחת את התרופה, בקשה לאישור Daraxonrasib לטיפול בחולים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם. בתחילת אוגוסט הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, קיבל את הבקשה לבחינה, שלב משמעותי בדרך לאישור אפשרי של התרופה. עם זאת, חשוב להדגיש כי קבלת הבקשה לבחינה אינה אישור של התרופה, והיא עדיין מוגדרת טיפול ניסיוני.
אם הנתונים יובילו בסופו של דבר לאישור רגולטורי, מדובר בהתפתחות שעשויה להיות משמעותית במיוחד עבור חולים במחלה שבה האפשרויות לאחר כישלון קו הטיפול הראשון עדיין מוגבלות. המספר שמושך את תשומת הלב – 13.2 חודשים לעומת 6.7, אינו מבטיח שכל מטופל יחיה זמן כפול. מדובר בחציון ההישרדות של שתי קבוצות המטופלים במחקר. אבל עבור סרטן הלבלב הגרורתי, שבו כל התקדמות משמעותית בהישרדות נחשבת קשה להשגה, התוצאות מסמנות כיוון טיפולי חדש ומבטיח.
