האם הטיפול במחלת הפרקינסון עומד בפני נקודת מפנה? בקהילה המדעית עוקבים בימים אלה אחר אחד הניסויים המסקרנים ביותר בתחום מחלות המוח: טיפול חדשני המבוסס על השתלת תאי עצב שגודלו במעבדה נכנס לשלב 3 של ניסוי קליני בינלאומי – השלב המתקדם ביותר לפני שניתן יהיה לבחון את אישורו לשימוש. הניסוי, שמתקיים במרכזים רפואיים בארצות הברית, קנדה ואוסטרליה, בוחן טיפול תאי ניסיוני בשם bemdaneprocel, שנועד להתמודד עם אחת הבעיות המרכזיות במחלת הפרקינסון – אובדן הדרגתי של תאי העצב המייצרים דופמין במוח.
3+לא רק להקל על התסמינים – אלא לנסות לשקם את המוח
מחלת הפרקינסון היא מחלה ניוונית של מערכת העצבים, שבה נהרסים בהדרגה תאי עצב האחראים לייצור דופמין – מוליך עצבי חיוני לשליטה בתנועה. כתוצאה מכך מופיעים תסמינים כמו רעד, נוקשות שרירים, האטה בתנועה והפרעות בשיווי המשקל. הטיפולים הקיימים כיום מסייעים בעיקר בהפחתת התסמינים באמצעות השלמת הדופמין החסר, אך אינם עוצרים את התקדמות המחלה ואינם משקמים את תאי העצב שנפגעו.
כאן נכנס לתמונה הטיפול החדש. במקום להסתפק בטיפול תרופתי, החוקרים משתילים במוח המטופלים תאי עצב חדשים שגודלו מתאי גזע במעבדה, בתקווה שייקלטו במוח, יתחילו לייצר דופמין ויחזירו לפחות חלק מהתפקוד שאבד בעקבות המחלה.
3+השלב המשמעותי ביותר בדרך לאישור
הניסוי הבינלאומי, המכונה exPDite-2, צפוי לכלול כ-102 מטופלים עם מחלת פרקינסון במספר מרכזים רפואיים בארצות הברית, קנדה ואוסטרליה. המשתתפים יחולקו באופן אקראי לקבוצת טיפול ולקבוצת ביקורת, והחוקרים יעקבו אחריהם במשך חודשים ארוכים כדי לבחון את בטיחות הטיפול ואת השפעתו על התפקוד המוטורי, איכות החיים והצורך בתרופות.
שלב 3 נחשב לשלב הקריטי בפיתוח טיפול חדש. רק אם יוכיח שהטיפול בטוח ויעיל בקבוצת מטופלים רחבה, ניתן יהיה להגיש בקשה לאישור רגולטורי בארצות הברית ובמדינות נוספות.
3+התקווה – לצד הזהירות
המעבר לשלב 3 מגיע לאחר שניסויים מוקדמים הצביעו על כך שהטיפול היה בטוח, וכי התאים המושתלים הצליחו לשרוד במוח ולהראות סימנים ראשוניים של השתלבות. עם זאת, החוקרים מדגישים כי עדיין מוקדם לדעת האם מדובר בטיפול שיוכל לשנות את מהלך המחלה או רק לשפר את התסמינים. לדבריהם, מטרת הניסוי הנוכחי היא לספק לראשונה תשובה מבוססת לשאלה האם השתלת תאי עצב יכולה להפוך לאפשרות טיפולית אמיתית עבור חולי פרקינסון.
מיליוני חולים בעולם ממתינים לתשובות
על פי ההערכות, יותר מ-10 מיליון בני אדם ברחבי העולם חיים כיום עם מחלת פרקינסון, ומספרם צפוי להמשיך לעלות בשנים הקרובות בעקבות הזדקנות האוכלוסייה. למרות האופטימיות שמלווה את תחילת השלב המתקדם של הניסוי, החוקרים מזכירים כי הדרך עדיין ארוכה. הטיפול טרם אושר לשימוש, ותוצאות שלב 3 הן שיקבעו האם מדובר בפריצת הדרך שלה מייחלים המטופלים והרופאים – או בעוד צעד חשוב בדרך להבנת המחלה ופיתוח טיפולים יעילים יותר בעתיד.
