מינהל המזון והתרופות האמריקני השיק תוכנית ניסיונית חדשה שנועדה לקצר את הדרך מגילוי תרופה במעבדה ועד לתחילת הניסוי הראשון שלה בבני אדם. לפי ה־FDA, ההכנות לניסויים ראשוניים בארה"ב עשויות להימשך כיום עד שנתיים, פרק זמן שעלול לעכב פיתוחים רפואיים עוד לפני שנבדקה בטיחותם בבני אדם.התוכנית, הנקראת Expedited IND Pilot, תחבר בין חברות המפתחות תרופות לבין מוסדות מחקר בעלי מומחיות מדעית ורגולטורית. מוסדות אלה יסייעו לחברות להכין את הבקשות הנדרשות לקבלת אישור להתחיל ניסוי קליני. בשלב הראשון צפויים להיבחר שמונה עד עשרה שיתופי פעולה בין חברות למוסדות מחקר.
בדיקה מדורגת במקום המתנה לכל המסמכים
כיום, חברה המבקשת להתחיל ניסוי ראשון בבני אדם נדרשת להגיש ל־FDA בקשת IND – תיק הכולל, בין היתר, מידע על החומר הנבדק, תהליך הייצור, ממצאים ממחקרים פרה־קליניים ותוכנית הניסוי המוצעת. במסגרת הפיילוט יוכל ה־FDA לבחון רכיבים מהבקשה בהדרגה, עוד לפני שהתיק כולו הושלם. המטרה היא לאתר בזמן אמת פערים מדעיים, בעיות בתכנון המחקר או חששות בטיחותיים, ולא להמתין עד להגשת כל המסמכים. הבדיקה המדורגת עשויה להפחית את הסיכון שהניסוי ייעצר בתקופת הבדיקה הרשמית של הבקשה, הנמשכת 30 יום, ולאפשר לחברות לתקן ליקויים עוד בשלבי ההכנה.
תיאום מוקדם עם ועדות האתיקה
התוכנית תעודד גם תיאום מוקדם בין החברה, מוסד המחקר, ועדת האתיקה ואתרי הניסוי. כך ניתן יהיה לקדם במקביל תהליכים כמו בחירת המרכזים הרפואיים, אישור פרוטוקול המחקר והיערכות לגיוס המשתתפים. המטרה היא לצמצם את פרק הזמן שבין השלמת ההליך הרגולטורי לבין גיוס הנבדק הראשון, שלב שבו עלולים להיווצר עיכובים נוספים גם לאחר שה-FDA התיר לניסוי לצאת לדרך.
מה בודקים בניסוי הראשון בבני אדם?
ניסוי ראשון בבני אדם נועד לבחון בראש ובראשונה את בטיחות החומר: אילו תופעות לוואי הוא עלול לגרום, מהו טווח המינונים האפשרי וכיצד הוא נספג, מתפרק ומתפנה מהגוף. הניסויים נערכים בדרך כלל בקבוצות קטנות של משתתפים. בהתאם למחלה ולטיפול הנבדק, המשתתפים עשויים להיות מתנדבים בריאים או מטופלים המתמודדים עם מצב רפואי מסוים. הצלחה בשלב הראשוני אינה מוכיחה שהתרופה יעילה ואינה מבטיחה שתגיע לשוק. לאחריו נדרשים בדרך כלל ניסויים גדולים וממושכים יותר, שבהם נבדקות היעילות והבטיחות באוכלוסיות רחבות.
האצה אינה הקלה בדרישות הבטיחות
ה-FDA מדגיש כי התוכנית נועדה לייעל את העבודה מול החברות ולא לצמצם את הדרישות המדעיות או הבטיחותיות. הסוכנות תשמור על מלוא סמכויות הפיקוח שלה, לרבות האפשרות לדרוש מידע נוסף, לשנות את מתווה הניסוי או לעצור אותו אם יתעורר חשש לבטיחות המשתתפים. בשלב זה מדובר בפיילוט מצומצם, ולא בשינוי גורף של הליך אישור הניסויים בארה"ב. תוצאותיו ישמשו את ה-FDA לבחינת מודל קבוע, שעשוי בעתיד להכיר במוסדות מחקר בעלי יכולת מוכחת לסייע בפיתוח תרופות ובהכנת הבקשות הרגולטוריות. עבור חברות ביומד ומוסדות מחקר גם מחוץ לארה"ב, ובהם גופים ישראליים המבקשים לקדם תרופות בשוק האמריקני, הצלחת התוכנית עשויה להשפיע בעתיד על לוחות הזמנים ועל אופן העבודה מול הרגולטור.
