אחרי שנים שבהן עולם הטיפול בטרשת נפוצה התרחב משמעותית, דור חדש של תרופות מנסה להתמודד עם אחת המשימות המורכבות שנותרו: להציע טיפול פומי יעיל שמצליח לדכא את פעילות המחלה ובמקביל לשמור על פרופיל בטיחות נוח. תוצאות ראשוניות משני ניסויים מתקדמים שפורסמו היום מצביעות על מועמד חדש שעשוי להתקרב ליעד הזה. Novartis הודיעה היום כי התרופה הניסיונית remibrutinib השיגה את היעד המרכזי בשני ניסויים מתקדמים, בקרב מבוגרים עם טרשת נפוצה התקפית.
שני ניסויים וכ-2,000 מטופלים
שני המחקרים כללו יחד כ-2,000 מטופלים עם עדות לפעילות מחלה בתקופה האחרונה. המשתתפים חולקו לקבלת remibrutinib או teriflunomide – תרופה פומית קיימת לטרשת נפוצה. היעד המרכזי היה שיעור ההתקפים השנתי. לפי התוצאות הראשוניות שפרסמה החברה, remibrutinib הייתה עדיפה על teriflunomide בהפחתת שיעור ההתקפים בשני הניסויים בנפרד. בנוסף נרשמה עדיפות במדדים משניים מרכזיים, ובהם הפחתת נגעים חדשים או פעילים שנצפו ב-MRI. בניתוח משולב שתוכנן מראש נרשמו גם ממצאים המעידים על עיכוב בהתקדמות המוגבלות. עם זאת, נכון לעכשיו לא פורסמו בהודעת החברה המספרים המלאים שיאפשרו להעריך את גודל היתרון הקליני בכל אחד מהמדדים.
איך התרופה פועלת?
Remibrutinib היא תרופה פומית מקבוצת מעכבי BTK – Bruton’s tyrosine kinase. היא נועדה לחסום מסלול המעורב בהפעלת תאי B ותאים נוספים של מערכת החיסון, ובכך להשפיע על התהליכים הדלקתיים המעורבים בטרשת נפוצה. טרשת נפוצה היא מחלה דלקתית כרונית של מערכת העצבים המרכזית, שבה מתרחשת פגיעה במיאלין ובסיבי העצב במוח, בחוט השדרה ובעצבי הראייה. לפי נוברטיס, המחלה משפיעה על קרוב לשלושה מיליון בני אדם ברחבי העולם.
ומה לגבי הבטיחות?
לפי החברה, התרופה הציגה בניסויים פרופיל בטיחות חיובי ולא זוהה אות בטיחותי כבדי. נתוני הבטיחות תואמים, לדברי נוברטיס, לתוכנית הפיתוח הרחבה של התרופה, שכללה עד כה יותר מ-4,500 משתתפים בהתוויות שונות. עם זאת, מדובר עדיין בתרופה ניסיונית לטרשת נפוצה. התוצאות שפורסמו היום הן תוצאות ראשוניות, והנתונים המלאים צפויים להיות מוצגים כ-Late-Breaking Data בכנס MSToronto2026.לאחר מכן מתכוונת החברה להגיש בקשות לאישור התרופה לטיפול בטרשת נפוצה לרשויות רגולטוריות ברחבי העולם.
