בשורה חדשה לחולים באחד מסוגי הסרטן הקשים ביותר לטיפול: מינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, אישר היום (רביעי) את Rasonque (daraxonrasib) לטיפול במבוגרים עם אדנוקרצינומה גרורתית של הלבלב. האישור מגיע לאחר שניסוי קליני מתקדם הצביע על שיפור משמעותי בהישרדות בקרב המטופלים בתרופה בהשוואה לכימותרפיה. התרופה מיועדת לחולים שמחלתם נושאת מוטציה ב־RAS ושכבר קיבלו טיפול מערכתי קודם, או שאינם מתאימים לטיפול משולב במספר תרופות. לדברי ה-FDA, מדובר במעכב RAS הראשון מסוגו המאושר לטיפול בסרטן לבלב גרורתי.
13.2 חודשים לעומת 6.7
אישור התבסס על ניסוי אקראי ורב־מרכזי שכלל 500 חולים עם אדנוקרצינומה גרורתית של הלבלב שטופלו בעבר. לפי ה-FDA, ההישרדות הכוללת החציונית בקרב המטופלים שקיבלו daraxonrasib עמדה על 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקרב החולים שקיבלו את הכימותרפיה ששימשה כקבוצת ההשוואה.
חשוב לדייק: הנתון אינו אומר שכל מטופל יחיה כמעט פי שניים, אלא שבניתוח הסטטיסטי מחצית מהמטופלים בקבוצת התרופה חיו לפחות 13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בקבוצת הביקורת. התרופה ניתנת כטבלייה פעם ביום ופועלת נגד מספר צורות פעילות של חלבוני RAS. חלבונים אלה משתתפים בתהליכי גדילה והתחלקות של תאים, ומוטציות במסלול RAS הן אחד המאפיינים המולקולריים המרכזיים של סרטן הלבלב.
למה האישור משמעותי?
סרטן הלבלב נחשב לאחד הגידולים הממאירים המאתגרים ביותר לטיפול. המחלה עלולה להתפתח במשך זמן ללא תסמינים ייחודיים ולכן אצל חלק מהחולים היא מאובחנת רק לאחר שהתפשטה לאיברים אחרים. לפי ה-FDA, כ-90%-95% ממקרי סרטן הלבלב בארה"ב הם אדנוקרצינומה – הסוג שבו מתמקד האישור החדש. תופעות הלוואי השכיחות שדווחו בקרב מקבלי התרופה כללו בין היתר פריחה, שלשולים, דלקת בריריות הפה, בחילות, עייפות, הקאות, כאבי בטן, בצקות וירידה בתיאבון. האישור כולל גם אזהרות בנוגע לתופעות לוואי משמעותיות המחייבות מעקב רפואי. עוד לפני האישור הסופי העניק ה-FDA לתרופה מסלולי פיתוח מואצים, ובהם Breakthrough Therapy ו-Priority Review.
ומה לגבי החולים בישראל?
אישור FDA אינו מהווה אישור אוטומטי לשיווק התרופה בישראל. כדי שהטיפול יהפוך לזמין באופן שגרתי בארץ יידרשו הליכי רישום מקומיים, ובהמשך תעלה גם שאלת המימון והאפשרות להכללתו בסל התרופות. ההתפתחות מדגישה גם מגמה רחבה יותר באונקולוגיה: מעבר מטיפול המבוסס בעיקר על מיקום הגידול בגוף לטיפול המבוסס גם על המאפיינים המולקולריים שמניעים אותו. עבור חולי סרטן הלבלב, המשמעות היא שבדיקות גנומיות עשויות להפוך לרלוונטיות יותר בבחירת הטיפול.
