הורים בסין שילמו מיליוני יואן, סכום השווה לכ-860 אלף דולר, לחוקרים מובילים עבור טיפול גנטי ניסיוני במוח, שמעולם לא נוסה בבני אדם, במטרה לרפא את בתם שסבלה מהפרעה התפתחותית גנטית נדירה. במקום לחגוג שיפור ביכולות הכתיבה והשפה של בתם, המשפחה מתאבלת על מותה הטרגי של ילדתם היחידה, כך עולה מדיווח חדש בכתב העת "Science".
הטיפול בילדה, ששמה "מיי" לבקשת המשפחה, יצא לפועל למרות שמומחים העריכו כי סיכויי ההצלחה נמוכים, ומחקרים בבעלי חיים הראו סימני אזהרה חמורים בנוגע לבטיחותו. רופאים המעיטו בסיכונים, כולל סכנת מוות, שלא הוזכרה במפורש בפני המשפחה.
פרופסור זילונג צ'יו, שהוביל את המחקר לטיפול במיי, נראה היה אובססיבי לפרסם את מחקרו בכתב עת יוקרתי, בתקווה שיהיה זה "הטיפול הראשון לעריכת גנים המכוון למוח". חודשים לאחר מותה של מיי, הוא אכן השיג את מבוקשו: מאמר בכתב העת "Nature", אלא שהמאמר אינו מזכיר כלל את מותה של הילדה.
הדיווח ב"Science" מעורר הדים בעולם המחקר, ומעלה שאלות קשות בנוגע לפיקוח על מחקרים וניצול משפחות נואשות למימון מדע מפוקפק. סטיבן גריי, מומחה לטיפול גנטי מאוניברסיטת טקסס, אמר ל"Science" כי "זה לא היה צריך להגיע לניסוי קליני". הוא ומומחים נוספים קוראים לבחון מחדש את כל התמונות והנתונים במאמר שפרסם צ'יו ב"Nature" בחודש פברואר אשתקד.
מיי סבלה ממוטציה נדירה בגן CHD3, החשוב להתפתחות מוקדמת. ילדים עם תסמונת זו סובלים לרוב מלקויות אינטלקטואליות ופגיעה בדיבור ובשפה, אך מצבה של מיי היה קל יחסית ולא קטלני, מה שמעלה שאלות מדוע הומלץ לה טיפול כה דרסטי. צ'יו הציע למשפחה טיפול בעריכת בסיסים, טכניקה חדשה ומדויקת לעריכת גנים. הוא אף הודה בהקלטות להורים כי "מעט מאוד אנשים שולטים בטכניקה זו", אך הבטיח שהוא שני רק לדייוויד ליו, ממציא הטכנולוגיה.
הטיפול במיי היה מורכב במיוחד, שכן צוותו של צ'יו כיוון למוחה, המוגן על ידי מחסום הדם-מוח. משמעות הדבר היא שרוב הווירוסים לא יגיעו ליעד, ולכן האסטרטגיה הייתה להזריק "מאות טריליוני וירוסים – אלפי מונים יותר" ממה שאדם מקבל בחיסון מבוסס וירוסים. צ'יו טען בפני ההורים כי הטיפול יעיל בעכברים, אך כאשר "Science" ביקש ממומחים לבחון תמונות של מוחות קופים שטופלו, הם הביעו חשש. דייוויד סנדרס, ביוכימאי מאוניברסיטת פרדו, אמר כי התמונות "לא משכנעות לחלוטין".
חודש לפני הטיפול במיי, כל ארבעת הקופים שקיבלו את הטיפול פיתחו נזק בינוני עד חמור בכבד. אחד מהם הראה נזק בכליות – סימן לתגובה ידועה לטיפול AAV הנקראת מיקרואנגיופתיה תרומבוטית, דפוס קטלני של קרישי דם זעירים בכלי הדם הקטנים ביותר באיברים חיוניים כמו הכליה והמוח. במקביל, צ'יו ביקש מהמשפחה לשלוח כסף לקרנות וארגוני מחקר, ואף לחלק מצוות המחקר ישירות, כולל תשלום של 130 אלף דולר לחוקר המפקח על מעבדה, מה שהטריד את ההורים.
בחודש פברואר אשתקד נפגשה המשפחה עם רופא שאמר להם כי "הסיכון הגדול ביותר עבור מיי הוא האפשרות שיש לה נוגדנים לווקטור הנגיפי", וכי הטיפול "בטוח יחסית". בחודש מרץ אשתקד קיבלה מיי את הטיפול – טריליוני וירוסים הוזרקו ישירות לתעלת עמוד השדרה שלה כדי להגיע למוחה. בתוך ימים, היא פיתחה חום שלא ירד, ולא הטילה שתן, מה שהעיד על פגיעה בכליותיה. היא נשלחה לטיפול נמרץ ונפטרה יום למחרת.
ישיבת חירום של ועדת האתיקה של בית החולים קבעה כי היא נפטרה כתוצאה מהטיפול, וכי סיבת המוות הייתה מיקרואנגיופתיה תרומבוטית – אותו סיבוך שאולי השפיע על הקוף. בית החולים נקנס בכ-3,600 דולר, והרופא שאמר למשפחה שהטיפול "בטוח יחסית" קיבל "ייעוץ מילולי". ההורים ביקשו מצ'יו למשוך מאמר שהגיש ל"Nature" על המקרה של מיי, והוא הסכים בתחילה, אך לבסוף הפסיק להגיב למשפחה. "Nature" פרסם את מחקרו של צ'יו בחודש פברואר אשתקד מבלי להזכיר כלל את מותה של מיי.
הורי מיי כתבו ל"Nature", שבתגובה מסרו להם כי הסוגיות האתיות שהעלו "חורגות מתחום סמכותנו מבחינת שלמות הנתונים" וכי יש לטפל בעניין על ידי האוניברסיטה. ימים ספורים לאחר הדיווח ב"Science", הודיעה היום אוניברסיטת שנחאי ג'יאו טונג, אליה צ'יו משויך, כי תפתח ב"חקירה מקיפה" בנושא. בית הספר לרפואה הבטיח "פעולה רצינית" בהתבסס על ממצאיה.
