הצעת חוק דו-מפלגתית חדשה בקונגרס האמריקאי שואפת לשנות את עולם פיתוח התרופות למחלות נדירות ומציבה יעד שאפתני: קיצוץ של 30% בזמן ובעלות של הניסויים הקליניים. המהלך מגיע זמן קצר לאחר שמינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) הכריז על יוזמה דומה, ומסמן מגמה ברורה לייעול תהליכים יקרים ומסורבלים בתעשיית התרופות, ששוויה מוערך בטריליוני דולרים.
כך תיראה המהפכה בניסויים
עיקר השינוי הוא במבנה הניסויים. במקום להקים ולפרק תשתית ייעודית לכל ניסוי, החוק מציע להקים רשת אתרי ניסוי קבועים ורב-פעמיים. כך, חברות התרופות לא יצטרכו "להמציא את הגלגל מחדש" בכל פעם. בנוסף, החקיקה שמה דגש על הבאת הניסוי אל המטופל, ולא להיפך, תוך שימוש בטכנולוגיות דיגיטליות כמו שיחות וידאו ומכשור לביש לצורך מעקב מרחוק.
כדי לממש את החזון, החוק מקצה תקציב של עד 75 מיליון דולר בשנה למשך חמש שנים ל-FDA, בסך כולל של 375 מיליון דולר. כספים אלה ישמשו, בין היתר, להקמת "מרכז לחדשנות בניסויים קליניים" שיתאם את רשתות אתרי הניסוי. המטרה היא להקל על גיוס מטופלים, אתגר משמעותי במחלות נדירות, ולהגביר את השימוש בסימולציות ממוחשבות.
תשבור את השוק? בלאקרוק מציעה ביטקוין מוגן מפני התרסקות
חיסכון לחברות, הקלה לחולים
עבור חברות התרופות, מדובר בחיסכון כספי וקיצור לוחות זמנים, מה שעשוי לעודד פיתוח תרופות למחלות שעד כה נחשבו ללא כדאיות כלכלית. המודל, שכבר פועל באוסטרליה, טרם צבר תאוצה בארה"ב עד כה. ההצבעה על החוק צפויה רק בשנה הבאה, אך הוא זוכה לתמיכה דו-מפלגתית. אישורו עשוי לשנות את המודל הכלכלי של פיתוח תרופות למחלות נדירות.
