בשורה חדשה לחולים במחלת הדם הנדירה פוליציטמיה ורה: מינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, אישר בסוף השבוע (שבת) טיפול ראשון מסוגו, שנועד להפחית את ייצור היתר של כדוריות הדם האדומות ולסייע בשליטה במחלה.
כשהדם נעשה סמיך יותר
פוליציטמיה ורה היא מחלת דם כרונית שבה הגוף מייצר כמות עודפת של כדוריות דם אדומות. כתוצאה מכך הדם עלול להפוך לסמיך יותר, וגדל הסיכון להיווצרות קרישי דם ולסיבוכים מסכני חיים, בהם שבץ מוחי והתקף לב. אחת המטרות המרכזיות בטיפול במחלה היא לשמור על רמת ההמטוקריט – שיעור כדוריות הדם האדומות מתוך נפח הדם, מתחת ל-45%, כדי לצמצם את הסיכון לסיבוכים בכלי הדם.
טיפול שמחקה הורמון טבעי בגוף
התרופה החדשה, Mimrylo, המכילה את החומר הפעיל רוספרטייד (Rusfertide), ניתנת בזריקה תת־עורית פעם בשבוע. היא מחקה את פעילותו של ההורמון הפסידין, המווסת באופן טבעי את משק הברזל בגוף. באמצעות הגבלת כמות הברזל הזמינה לייצור כדוריות דם חדשות, התרופה מסייעת להפחית את ייצור היתר שלהן ולשמור על רמות ההמטוקריט בשליטה. לפי ה-FDA, זהו הטיפול המאושר הראשון בפוליציטמיה ורה שפועל במנגנון זה.
עשויה להפחית את הצורך בהקזות דם
חולים רבים במחלה נאלצים לעבור הקזות דם חוזרות , הליך שבמהלכו מוציאים דם מהווריד כדי להפחית את מספר כדוריות הדם האדומות. ההליך עשוי להידרש בתדירות גבוהה גם בקרב מטופלים המקבלים את הטיפולים המקובלים. יעילות התרופה נבדקה בניסוי שלב 3 בשם VERIFY, שבו השתתפו 293 מבוגרים שנזקקו להקזות דם תכופות למרות טיפול קיים. המשתתפים חולקו באופן אקראי לקבלת התרופה או זריקת דמה במשך 32 שבועות. לפי תוצאות הניסוי, 76.9% מהמטופלים שקיבלו את התרופה לא נזקקו להקזת דם, לעומת 32.9% בקבוצת הביקורת. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו תגובות באזור ההזרקה ואנמיה.
אושרה בארה"ב – טרם בישראל
התרופה מיועדת למבוגרים שמחלתם אינה נשלטת במידה מספקת באמצעות הטיפולים הקיימים. ה-FDA העניק לה מסלול בדיקה מועדף, והאישור ניתן לחברת Takeda Pharmaceuticals America. חשוב להדגיש כי מדובר באישור לשיווק בארצות הברית. נכון למועד פרסום הכתבה, לא פורסם אישור מקביל של משרד הבריאות בישראל.
