בשורה אפשרית למתמודדים עם מחלת שיוגרן: חברת התרופות האמריקאית אמג'ן פרסמה היום (שלישי) תוצאות חיוביות מניסוי קליני מתקדם בטיפול ניסיוני למחלה האוטואימונית הכרונית, שעלולה לגרום ליובש חמור בעיניים ובפה, לעייפות קשה ולפגיעה באיברים שונים. על פי הודעת החברה, הטיפול הפחית באופן מובהק את פעילות המחלה בקרב משתתפי הניסוי. עם זאת, מדובר בתוצאות ראשוניות שטרם עברו פרסום מדעי מלא.
השיפור הופיע כבר לאחר ארבעה שבועות
התרופה הניסיונית, Dazodalibep, נבחנה במחקר ניסוי שלב 3 אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שתוכנן לכלול כ-621 מבוגרים עם פעילות מערכתית בינונית עד קשה של מחלת שיוגרן. החברה דיווחה כי המחקר השיג את יעדו המרכזי: שיפור מובהק מבחינה סטטיסטית ובעל משמעות קלינית במדד ESSDAI, המשמש להערכת פעילות המחלה במערכות הגוף השונות, לאחר 48 שבועות. שיפור במדד נצפה כבר בשבוע הרביעי ונמשך לאורך תקופת המחקר. התרופה פועלת באמצעות חסימת החלבון, המעורב בהפעלת מערכת החיסון ובתקשורת בין תאי מערכת החיסון השונים. המטרה היא להפחית את הפעילות החיסונית הבלתי תקינה שמאפיינת את המחלה.
הרבה מעבר ליובש בעיניים
שיוגרן היא מחלה שבה מערכת החיסון תוקפת בטעות רקמות בריאות, בעיקר את הבלוטות האחראיות לייצור דמעות ורוק. התסמינים עלולים לכלול צריבה בעיניים, קושי בבליעה, עייפות ממושכת וכאבי מפרקים ושרירים. במקרים מסוימים נפגעים גם הריאות, הכליות ומערכת העצבים. על פי המכונים הלאומיים לבריאות בארצות הברית, המחלה שכיחה משמעותית יותר בקרב נשים. כיום אין לה ריפוי, והטיפול מתמקד בהקלה על תסמינים ובמניעת סיבוכים. במקרים של מעורבות מערכתית עשויות להידרש תרופות המשפיעות על מערכת החיסון.
האם הטיפול בטוח, ומתי יהיה זמין?
לפי אמג'ן, תופעות הלוואי השכיחות יותר בקבוצת הטיפול כללו דלקת באף ובלוע, זיהומים בדרכי השתן, יתר לחץ דם ותגובות הקשורות לעירוי. מרבית האירועים היו קלים עד בינוניים. שיעור הפסקת הטיפול בעקבות תופעות לוואי היה נמוך ודומה בין קבוצות המחקר. עם זאת, החברה טרם פרסמה את מלוא הנתונים הכמותיים, ולכן עדיין לא ניתן לקבוע במדויק מה גודל התועלת עבור המטופלים או כיצד היא משתווה לטיפולים ניסיוניים אחרים.
אמג'ן מתכננת להציג את ממצאי המחקר בכנס רפואי בהמשך. במקביל, היא ממשיכה בניסוי שלב 3 נוסף, המתמקד בחולים הסובלים מעומס תסמינים משמעותי גם כאשר פעילות המחלה המערכתית שלהם נמוכה. התרופה טרם קיבלה אישור לשיווק. במקביל, חברת נוברטיס מפתחת טיפול ניסיוני אחר למחלת שיוגרן, שכבר הציג תוצאות חיוביות בשני ניסויי שלב 3 וקיבל מה-FDA מעמד של טיפול פורץ דרך, המאפשר הליך פיתוח ובחינה מזורז, אך אינו מהווה אישור לשיווק.
