פרס נובל לרפואה לשנת 2024 הוענק לשני חוקרים אמריקאים, פרופ' גארי רובקון (יהודי) ופרופ' ויקטור אמברוס, על ידי מכון קרולינסקה השוודי, על גילוי מולקולת מיקרו RNA. מדובר בסוג של RNA שאינו מתורגם לחלבון, אך משפיע על תהליך ייצור החלבונים בתא על ידי בקרה על ה-mRNA, השליח הגנטי שמעביר את ההוראות מה-DNA לייצור החלבון.
השניים גילו את המולקולות בשנת 1993, מיקרו RNA אינה מייצרת חלבונים, אך ממלאת תפקיד מרכזי בוויסות גנים בתוך התא. היא משמשת כ"מפקחת" על ה-mRNA אותם שליחים שמביאים את ההוראות הגנטיות לייצור חלבונים – וביכולתו לקשור את עצמו לרצפי ה-mRNA ובכך למנוע או להפחית את ייצור החלבון לפי הצורך.
BREAKING NEWS
The 2024 #NobelPrize in Physiology or Medicine has been awarded to Victor Ambros and Gary Ruvkun for the discovery of microRNA and its role in post-transcriptional gene regulation. pic.twitter.com/rg3iuN6pgY— The Nobel Prize (@NobelPrize) October 7, 2024
אמברוס ורובקון ערכו את המחקר שלהם בתולעת קטנה בשם Caenorhabditis elegans. הם גילו כי מולקולת מיקרו RNA מסוימת בשם lin-4 מעכבת את הביטוי של גן אחר, lin-14, באמצעות קישור לרצף מסוים ב-mRNA שלו. התגלה כי מנגנון זה מתרחש לאחר שלב התעתוק – השלב שבו המידע הגנטי מועתק מה-DNA ל-RNA – ומהווה פריצת דרך משמעותית, שכן עד אז הבקרה הגנטית הייתה מוכרת בעיקר בשלב התעתוק.
גילוי המיקרו-RNA שינה באופן משמעותי את ההבנה המדעית לגבי בקרה גנטית. תחילה, החוקרים חשבו שהמנגנון שהם מצאו בתולעת הקטנה Caenorhabditis elegans הוא ייחודי לה, אך בהמשך התברר כי מדובר בתהליך שמתרחש ברבים מהיצורים החיים, כולל בני אדם.
מאז גילויו הראשוני של ה-microRNA lin-4, זוהו מאות מולקולות מיקרו-RNA שונות באורגניזמים רבים. התברר כי לכל מולקולת מיקרו-RNA יש יכולת להשפיע על ביטוי של מספר גנים במקביל, ולכן יש לה תפקיד חשוב באיזון התפקוד התקין של התא ובוויסות תהליכים ביולוגיים רבים. בנוסף, הפרעות בוויסות ה-microRNA נקשרו למחלות שונות, ביניהן סוגי סרטן, מחלות נוירולוגיות, ומחלות גנטיות אחרות.
